Русские учёные избавят мир от неизлечимого генетического заболевания: лекарство уже создано
Русские учёные придумали, как избавить мир от считавшегося ранее неизлечимым генетического заболевания. Лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) уже создано. Вот-вот начнутся клинические испытания.
Заместитель председателя комитета Госдумы по охране здоровья Леонид Огуль попросил Минздрав решить на федеральном уровне вопрос с финансированием лечения спинальной мышечной атрофии. Страдающие от этого заболевания люди вынуждены принимать крайне дорогие лекарства.
Минпромторг Огуль попросил рассказать о разработке отечественных лекарств от СМА. Ведомство отправило ответное письмо, подписанное главой Денисом Мантуровым. В документе сказано, что генотерапевтический препарат для лечения этого заболевания уже разработан. Но теперь требуется государственная поддержка. Она должна носить не только финансовый, но и организационный характер.
Сообщается, что на рынок лекарство поступит приблизительно в 2026 году. Сейчас завершаются доклинические испытания. Этап клинических исследований планируется в ближайшем будущем. Заявку собираются подать уже в этом году.
"Потенциально лекарственный препарат способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена", - сказано в письме.
Леонид Огуль назвал препарат долгожданным. Он пояснил РИА Новости, что лекарство должно пройти ускоренную процедуру испытаний и регистрации.
Спинальная мышечная атрофия - наследственное заболевание. Функции двигательных нейронов спинного мозга нарушаются и уже не могут восстановиться. Мышцы просто перестают работать. До недавнего времени считалось, что эффективных лекарств от СМА не существует. Разработки препарата ведутся, но пока нет информации, когда зарубежные учёные выведут на рынок свои разработки. На данный момент больным СМА назначают только поддерживающую терапию.